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BioMarin公司公布了vosoritide治疗软骨发育不全症全球性III期研究的最终阳性结果

放大字体  缩小字体 发布日期:2019-12-18 10:14  浏览次数:349
摘 要:  近日,BioMarin公司公布了vosoritide(伏索利肽,BMN111)治疗软骨发育不全症(achondroplasia)儿童患者全球性III期研究的
  近日,BioMarin(http://www.chemdrug.com/company/)公布了vosoritide(伏索利肽,BMN111)治疗软骨发育不全症(achondroplasia)儿童患者全球性III期研究的最终阳性结果。
 
  关于vosoritide
 
  vosoritide是一种研究性的、每日注射一次的C型利钠肽(CNP)类似物,软骨发育不全症是最常见的不成比例的身材矮小。
 
  该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照III期研究,共入组了121例年龄在5-14岁、生长板依然开放的软骨发育不全症儿童患者,评估了vosoritide与安慰剂的疗效和安全性。这些患者在进入III期研究之前,至少完成了6个月的基线研究,以确定其各自的基线生长速度。
 
  在III期研究中,患者随机分配,接受为期52周的vosoritide(15ug/kg/天)或安慰剂治疗。
 
  主要终点是,与安慰剂比拟,vosoritide治疗的儿童在为期一年治疗期间生长速度相对基线的变化。
 
  研究达到了主要终点:治疗一年后,经安慰剂校正,vosoritide治疗的生长速度相对基线的变化为1.6厘米/年(p<0.0001)。
 
  该结果与所研究的广大患者群体中的结果一致。研究中,vosoritide的一般耐受性良好,无临床上显著的血压下降。
 
  本年11月中旬,BioMarin公司在年度研发日公布了一项正在进行的、开放标签、剂量发现II期研究的结果,数据显示,与一个新的自然史软骨发育不全症数据集(n=619)中年龄和性别相匹配的儿童比拟,接受15μg/kg/天剂量vosoritide治疗的队列三(n=10)患者,在54个月的时间里累积平均身高增加了9.0厘米,数据具有统计学显著差异(p<0.005)。
 
  在过去的12个月里增加了2.2厘米,数据进一步说明了vosoritide持续治疗对身高的有益影响。
 
 
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